合肥“科学岛”研发新药可治急性白血病获批开展临床试验
本报讯7月6日，位于合肥市“科学岛”的中科院强磁场科学中心刘青松药物学研究团队，收到了国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批件，该团队自主研发的针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的化药1类创新靶向药物HYML-122，正式获批开展临床试验。
急性髓系白血病（AML）是成年人中最常见的一种白血病，也是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。研究表明，30%的AML与FLT3激酶突变相关。世界上首个临床应用的FLT3激酶靶向药物是由诺华公司研发的米哚妥林。该药于2017年5月在美国获批上市，但由于其同时抑制FLT3和cKIT等激酶，在临床上导致骨髓抑制毒性并且引发毛发白化病等副作用，因此临床上急需更加安全有效的靶向药物。
HYML-122是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性FLT3激酶小分子抑制剂，目前已申请了中国和PCT（专利合作协定）专利保护。经过完整的临床前评价，其在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出了良好的成药性。此外，在相关的动物实验中比米哚妥林在安全性以及实体瘤穿透性等方面有大幅改善，对于急性白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。
刘青松团队经过4年多的基础研究和完善的临床前研究，于2017年11月与合肥合源药业有限公司联合向国家药监部门申报临床试验，并于2018年6月获得临床试验批件。这是该药物研发历程的重要里程碑，标志着HYML-122正式获批进入临床试验阶段。
中科院强磁场中心磁共振生命科学部副主任刘青松博士表示，之前治疗急性髓系白血病的药物基本依赖进口，药价奇高，患者经济负担十分沉重。以目前唯一临床激酶靶向治疗药物米哚妥林为例，单个患者在美国的用药费用折合人民币高达每月10万元，令不少患者难以承受。此次他们自主研发的新药进入临床试验，有望在不远的将来大幅降低上述白血病患者的经济负担。
（汪永安）
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