合肥“药神”研制出急性白血病新药 目前已获国家批准进入临床试验
星报讯刚刚上映的电影《我不是药神》刷爆朋友圈，抗白血病药物也引发广泛关注。合肥版“药神”研制的新药将给白血病患者带来福音！近日，由中科院强磁场科学中心刘青松药物学研究团队自主研发的针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的化药1类创新靶向药物HYML-122获得国家药品监督管理局颁发的临床试验批件（批件号：2018L02642），获批开展临床试验。
急性髓系白血病（AML) 是成年人中最常见的一种白血病，也是目前四大白血病（AML, CML, ALL, CLL)中五年生存率最低的一种。研究表明，30%的AML与FLT3激酶突变相关。世界上首个临床应用的FLT3激酶靶向药物是由诺华公司研发的米哚妥林（Midostaurin）。该药于2017年5月在美国获批上市，患者每月需要15000美元的剂量才能维持。
HYML-122是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性FLT3激酶小分子抑制剂，目前已申请了中国和PCT专利保护。刘青松团队经过4年多的基础研究和完善的临床前研究，于2017年11月与合肥合源药业有限公司联合向国家药监部门申报临床试验，并于2018年6月获得临床试验批件。
刘青松告诉记者，该药物将进入临床试验阶段，三个阶段大约需五年时间，届时，急性白血病患者有望从中受益。据悉，该项目早期基础研究阶段受到国家自然科学基金重点、面上项目以及中科院前沿科学重点项目的资助，在产业化推动方面获得了合肥合源药业有限公司的大力支持。
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