关注罕见病联手为“孤儿药”研制趟路
130万美元一支的针剂引发热烈讨论，代表们约定，会后开展专题实地调研——
特写
□川报集团特派记者 张岚
“没想到大家都关注这个问题，那我们两会后就去调研，争取明年提一个联名建议。”3月8日小组会议上，同组其他代表在发言中提到一个词——罕见病，让全国人大代表、四川科伦实业集团有限公司董事长刘革新一下子激动起来。
推动立法，呼吁支持用于预防、治疗、诊断罕见病的“孤儿药”开发，是刘革新近两年关注的话题。他没想到，小组会上大家对这个话题有如此高的热情。
根据世界卫生组织（WHO）定义，罕见病为患病人数占人口总数0.65‰-1‰的单种疾病或病变，目前种类有6000-8000种，如血友病、软骨发育不全症等。
需求小研发难
“孤儿药”价格昂贵
刘革新所在的小组，有不少来自医药界的全国人大代表，包括成都康弘药业集团股份有限公司董事长柯尊洪、雅安市人民医院副院长张德明。当天下午，正是张德明的发言引起了代表们对罕见病这个冷门话题的思考。
张德明介绍，目前进入我国基本药物目录、医保药物目录中的“孤儿药”数量极少，医保目录对“孤儿药”进行补偿性支付的比例也不高，并未做到“精准医疗”。据刘革新的调研数据，目前纳入我国基本医疗保险药品目录的只有39个，其中仅3个为可享受全额报销的甲类药物；其余为乙类或省增补，患者还要负担5%-20%的费用。
由于“孤儿药”的价格都比较昂贵，需要自行负担的费用超出了绝大多数患者的能力范围。如我国约有1000名患者的戈谢病，一个成年患者的药费每年超过200万元，且需终生用药，绝大多数患者及其家庭根本无力负担。“孤儿药”需求较普通药品小、研发难度大，且缺乏相应的激励机制。目前国内“孤儿药”数量缺乏，基本依赖进口，价格高昂。柯尊洪补充了一个美国的例子：有种罕见病，只需要一针的剂量就能痊愈，一针需要130万美元。由于需求太小，这个药品在中国无法产业化。
建议设专项基金
资助原创“孤儿药”研发
我国罕见病患者总数已超过1680万人，其中85%-90%属慢性、严重或危及生命的疾病。
刘革新建议，应该加快罕见病立法，推动“孤儿药”研发。首先应立法明确罕见病定义，建立“孤儿药”认定制度，并将这种认定作为“孤儿药”注册审批的前置程序。建议卫生、药监、科技、财政等多部门联动，设立专项基金，资助原创性“孤儿药”研发，简化审评审批手续，加快“孤儿药”的上市速度。还应将部分罕见病纳入大病保险，建立政府、社会、患者共担机制；将“孤儿药”作为特殊药品纳入国家医疗保险药品目录，各省市参照医保药品报销比例进行报销。
“除了解决罕见病患者的问题，还应该向前端看，向源头看。”全国人大代表、中航工业成都飞机工业（集团）有限责任公司副总工程师洪建胜认为，应该鼓励产检，提高产检技术和准确度。
在洪建胜看来，罕见病和“孤儿药”绝对值得关注，但目前需要搞清楚的问题还有很多：第一步是我们应该做什么，四川的情况如何，如何与现行的医保制度衔接……“只有再调研，才能提出最切合实际的建议。调研算我一个！”
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