不被放弃的“小群体”
[摘要]“灵魂砍价”让罕见病得到关注 多措并举探索更多救助方式
全球定价均高昂
对于罕见病患者而言，无药可医是一种莫大的痛苦，而有药用不起又是另一种不得不面临的困境。诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，通过提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病进程并改善预后，是用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药，在药物使用方面，公立医院实行药品零加成。据介绍，针对SMA的药物研发进展非常快，中国已获批两种有效治疗SMA的疾病修正治疗药物，目的都是增加全长SMN蛋白的量。其中一种便是鞘内注射的反义寡核苷酸类药物——诺西那生钠注射液，该药由美国罕见病药物研发公司渤健公司开发，于2016年12月23日首次在美国获批。2019年2月经国家药品监督管理局批准引入国内。
用于治疗SMA的诺西那生钠，已经不是第一次引发关注和争议。2020年，一则“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合人民币205元）”的新闻曾在网上发酵。
此后国家医保局、生产方进行了回应。诺西那生钠注射液生产方渤健生物2020年8月表示，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批。在美国，诺西那生钠的定价为12.5万美元/针（约合人民币86万元），首年费用75万美元（约合人民币521万元），之后每年花费37.5万美元。其中，在获批的全球50个国家和地区中，40多个国家和地区获得了报销，其中包括澳大利亚。“41澳元并不是诺西那生钠本身的药价，而是报销后患者的自付费用。”北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心负责人表示。可见，“国内70万元，国外205元”的说法是混淆了概念。
药价为何居高不下
罕见病药物价格多不菲。据统计，除了诺西那生钠以外，治疗黏多糖贮积症的拉罗尼酶、艾度硫酸酯酶β、依洛硫酸酯酶α，年治疗费分别约为139万元、225万元、155万元，戈谢病的药物伊米苷酶年治疗费约为163万元，庞贝病药物阿糖苷酶α年治疗费约为144万元……
业内人士分析指出，“天价药”之所以“天价”，一是研发投入巨大，包括时间和金钱。时间上，开发一个新药一般需要花费15-20年；金钱上，2014年美国塔夫茨大学药物发展研究中心报告显示，开发一种新的处方药平均成本已经达到了26亿美元。药品的专利期一般是20年左右，如果上市后的十几年里不能高价收回成本，那么等专利期结束可以自由生产了，成本则更难收回。所以在专利保护期内，药品价格都非常贵，这是为了收回研发成本。更何况类似诺西那生钠注射液这样用于预防、治疗、诊断罕见病的药物，研发投入巨大，但患病人群极少，即使成功上市也很难通过规模效应降低售价。二是存在流通环节成本，其中包括重新临床试验、税、营销及其他隐性成本。
探索更多救助方式
2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。罕见病又称 “孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。
“遗传病无法消灭，在人群中有一定的发病几率。患者得病，就意味着他替别人承担了其中的一个患病几率，因此全社会都应该关注和帮助罕见病患者。对于罕见病的救治，光靠国家不现实，仅靠个人不公平，需要全社会合力解决。”青岛大学附属医院儿童神经内科张颖主任接受早报记者采访时表示。
同时，不少业内人士也提出了更多看法。一些高值药物即使进入医保目录后，部分患者仍可能难以负担，还需要探索更多的创新支付方式以进一步缓解患者和医保的支付压力。例如，一些药企通过慈善援助项目一定程度上降低用药门槛。之前，我国诺西那生钠已在多个省市开展了援助项目：患者自付第一针后，中国初级卫生保健基金会赠送后3针，两个月内打完这4针，则从第五针开始“买一送一”，每隔4个月打一针。
一些城市对于罕见病药物的治疗保障也在不断探索。以诺西那生钠为例，目前安徽、浙江、广东、四川、山东、江苏、上海、江西和内蒙古都有针对罕见病药物的医保及商保探索。例如四川省在成都市率先推出了罕见病用药保障政策，将包括诺西那生钠在内的7个罕见病药物纳入该市的大病医疗互助补充保险保障范围，SMA患者使用诺西那生钠治疗，每年只需支付6万元，剩余部分由医保报销。这6万元还可以走成都市的商业保险再报销3万多元，符合条件的患者实际每年只需自付2万-3万元。浙江试点的罕见病专项基金保障模式，是由每一名基本医疗保险参保人按照每年2元的缴费标准建立罕见病用药保障专项基金，通过基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担的形式，为患者负担一部分治疗费用，最高报销比例能达到90%。近两年各地还推出了一种特殊的商业保险——普惠险，被认为是促进天价罕见病药物可及的另一个办法，截至今年7月底，北京、福建、四川等多个地区均已将罕见病纳入到普惠险中。
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