胃肠道间质瘤靶向治疗迈入新时代
胃肠道间质瘤，一种听上去非常陌生的肿瘤名字。它不像胃癌、肠癌一样常见，属于胃肠道间叶源性肿瘤。
通俗地说，胃肠道间质瘤就是胃的上皮与肌肉中间组织产生的恶性肿瘤。它的主要发生原因是KIT基因或血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）基因的突变。从整个消化道肿瘤的发病情况来看，GIST的发病率仅次于胃癌和结直肠癌，占胃肠道恶性肿瘤的1%-3%，年发病率约为10-15/100万，中国每年发病人数约为2-3万例。
由于胃肠道间质瘤发生在胃肠道，患者一开始有胃肠道不舒服的表现，很容易让人误以为是普通的胃肠道疾病，常常忽略它的存在。等到出现像胃痛、腹痛、便血、呕血甚至可以摸到腹腔有包块等症状时，却为时已晚。
瑞普替尼获批
让部分患者摆脱无药可医的困境
北京肿瘤医院副院长沈琳教授说：2002年，靶向药物伊马替尼获批用于胃肠道间质瘤，进一步促进了大家对这一疾病的认知。胃肠道间质瘤与其他的实体瘤不太一样，当时认为它是一个KIT基因突变导致的。
沈琳教授说，在治疗方面，胃肠道间质瘤唯一的根治手段现在还是手术，但如果是术后的复发、转移，且手术的范围已经不能达到切除的病人，治疗手段主要就是靶向治疗。伊马替尼在治疗上取得了巨大的成功，但随着治疗时间延长患者会逐渐出现肿瘤耐药情况，进而接受二线和三线药物治疗，但三线治疗进展后，由于缺乏有效的四线药物，仍有很多GIST患者面临无药可医的困境。
2020年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准QINLOCK?（ripretinib，中文名：瑞普替尼）的新药上市申请，用于治疗接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。ripretinib成为GIST领域首个获批的四线治疗药物，让三线治疗后发生进展的患者摆脱了无药可医的困境。
靶向治疗时代
复发转移性GIST治疗仍存挑战
四川大学华西医院普外科主任、中国临床肿瘤学会胃肠间质瘤专委会副主任委员张波教授介绍， “到目前为止，因为基因继发突变和肿瘤异质性的原因，耐药GIST的治疗效果依然不令人满意。虽然我国已有药物获批用于伊马替尼治疗失败后的GIST二线和三线的治疗，但依然有显著的改进空间。
此次ripretinib获FDA批准，为晚期GIST四线治疗带来新的标准方案，也标志着GIST靶向治疗迈入新时代。张波教授表示，期待ripretinib能尽快获得中国批准进入临床，造福更多中国GIST后线治疗患者。
张波教授透露，为提高GIST规范化治疗，早在2012年华西医院胃肠外科中心就牵头成立了四川省医师协会外科医师专委会-GIST学组，2018年又成立了四川省GIST专委会，并借助这些平台开展了多场专业培训和技术指导等活动，推动四川省临床医师对GIST的准确规范诊疗，使四川省各级医师的GIST治疗水平取得显著提升。
本报记者 余星雨
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