骨髓纤维化靶向药物进入山东省大病医保 专家:可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程,延长生存期

本报记者陈晓丽

“骨髓纤维化是一种以骨髓中出现胶原纤维和网状纤维等纤维性病变为特征的恶性血液肿瘤。”山东大学齐鲁医院副院长纪春岩教授介绍道,虽然骨髓纤维化的名字中并没有“癌”字,其实它的恶性程度比一些癌症更高,治疗不及时将严重影响生活质量和生存期。

骨髓纤维化是一种以造血干细胞异常增生为特点的骨髓增殖性肿瘤。骨髓将逐渐丧失造血功能,从而引起贫血或血细胞异常,脾脏肿大,消瘦、盗汗、疲乏等一系列症状。“因为初期症状并不典型,大部分患者都是通过体检发现的。”纪春岩教授遗憾地表示,再加上基层医疗机构对该病认识不足,不少患者确诊时间较晚,影响了治疗。

统计数据显示,我国每年新发骨髓纤维化病例超过8000例,患者整体中位生存时间为5.7年,高危患者只有2年多。“20%的骨髓纤维化患者在10年内可能转化为急性白血病,此后生存时间则不足10个月。”纪春岩教授说道。

“骨髓纤维化的病因至今尚未完全明确”,山东大学齐鲁医院血液科博士生导师主任医师陈春燕教授表示,目前确诊骨髓纤维化主要依据患者临床表现、血液分析、骨髓穿刺和活检等检查,同时,由于骨髓纤维化与个别基因突变有关,还要做基因突变检测确定具体的致病基因。提到骨髓纤维化的治疗,陈春燕教授表示,短期目标是缓解症状,改善生活质量；长期目标则要延长生存期,改善甚至逆转骨髓纤维化进程。

据陈春燕教授介绍,针对不同的症状有不同的治疗方式:贫血的治疗方式包括糖皮质激素、雄激素、促红细胞生成素、免疫调节剂；脾脏肿大的治疗方式有羟基脲、芦可替尼；体质性症状的治疗方式包括芦可替尼、抗脾肿大治疗；符合移植条件的则可权衡利弊后选择造血干细胞移植。

“在传统药物治疗中,有症状的脾脏肿大患者首选药物是羟基脲,有效率仅为40%。直到2017年中国唯一获批治疗骨髓纤维化的靶向药物捷恪卫(芦可替尼)上市,治疗效果才有了大幅度改善。”陈春燕教授说道,然而由于价格原因,很多患者无法负担。

值得庆幸的是,今年捷恪卫(芦可替尼)分别进入了山东与浙江两地省医保目录,再加上药品援助,患者负担大幅降低。纪春岩教授表示:“芦可替尼不仅能显著缩小脾脏,还可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程,延长了中危、高危患者的生存期,使骨髓纤维化从根源上获得治疗。”因此,捷恪卫(芦可替尼)被誉为骨髓纤维化疾病治疗的一座新的里程碑。

虽然治疗方案较以往有了长足进步,然而由于大众普遍缺乏对该病的正确认知,较低的疾病诊疗率、患者擅自停药等成了骨髓纤维化治疗的“拦路虎”。

山东大学齐鲁医院血液科作为全国排名前十名的重点专科,在山东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会的指导下,今年11月25日,陈春燕教授将牵头成立山东省骨髓增殖性肿瘤工作组,该工作组的成立将有助于提高普通老百姓对于骨髓纤维化的正确认识,有助于进一步提高山东省血液临床医生的科学诊断和治疗,有助于疾病患者的长期科学管理及康复。

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