中国科学家培育出可模拟人类神经退行性疾病的基因敲入猪

据新华社广州3月30日电（记者刘羽佳马晓澄）广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力，利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该项成果30日在生物学顶尖学术期刊《细胞》在线发表。

研究发现，该猪模型不仅能模拟亨廷顿舞蹈症病人在大脑中特异神经元选择性死亡的典型病理特征，而且表现出类似亨廷顿舞蹈病“舞蹈样”的异常行为。更重要的是，这些病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。

论文通讯作者之一、

中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学说，猪的心血管系统、消化系统、骨骼发育和矿物质代谢等都与人类极其相似，是人类医学研究理想的大动物模型，且猪的基因多样、繁殖周期短，便于根据特殊需要进行选育。“因此，将猪的疾病模型用于药物筛选、人类疾病研究、干细胞治疗，研究结果更容易转化为临床应用。”

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