70万元一针的救命药纳进医保后 高二男生以3.3万元注射柳州第一针
今报记者韦黎
两个多月前，经过国家医保局谈判代表“砍价”，近70万元一针的诺西那生钠注射液最终以3.3万元的价格纳入医保。
2月18日上午，来自三江侗族自治县的高二男生小明（化名）进行了诺西那生钠注射液的首次鞘内注射治疗。孩子13岁确诊患脊髓性肌肉萎缩症（下文简称SMA），到16岁以3.3万元成功注射特效药，小明的爸爸杨先生流下热泪：“注射了这救命药，孩子明年就能顺利参加高考了。”
高二男生用上救命药
18日上午9时许，小明在柳州市妇幼保健院儿科神经专科治疗室，进行了诺西那生钠注射液首次鞘内注射治疗。这是“天价救命药”诺西那生钠注射液被正式纳入医保后，在桂北、桂中地区的第一针。
在未纳入医保前，诺西那生钠注射液曾是近70万元一针的救命药。对于像杨先生这样的SMA病患家庭而言，这有点高不可攀。
小明在13岁被确诊患SMA。但是，诺西那生钠注射液的价格让他的家庭望而却步。“医生让我们再等等，但我们不知道要等多久。今年，这个药终于降价并纳入医保了。”
19日和22日，还有两名患儿在该院进行诺西那生钠注射液首次鞘内注射治疗。
患儿家庭看到了曙光
柳州市妇幼保健院儿科神经专科黄晓利博士告诉记者，“SMA患儿临床上会出现进行性肌肉无力、肌肉萎缩，导致不能行走、独坐、抬头，甚至难以完成呼吸和吞咽等。在诺西那生钠上市前，此病基本无药可治。诺西那生钠则能改善SMA患儿的运动功能，从而改变疾病的自然病程和表型的发展”。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市。然而，当时每一针需69.7万元，第一年注射6针，之后每年注射3针，得全部自费。
今年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保药品价格，其中诺西那生钠降到3万多元一针。
从无药可用到迎来治疗，再到享受医保……得知这个消息，该院SMA患儿群里的家庭无比激动。记者了解到，截至目前，已有10多个患儿家庭在该院预约登记了诺西那生钠的鞘内注射治疗。
三级预防是重中之重
柳州市妇幼保健院医学遗传科博士袁德健介绍称，SMA是一种常染色体隐性遗传疾病，男女没有性别差异，如果夫妻双方都是突变基因携带者，会有25%的概率生出患有SMA的孩子。这种疾病的人群致病基因携带率较高，约为1/38至1/50之间，新生儿的发病率在1/6000-1/10000之间。
预防SMA与预防各类出生缺陷一样，都需要做好三级预防。建议市民婚前或孕前，以及产前到正规医院进行筛查。而且，新生儿筛查也不容忽视。
新闻推荐
本报讯（记者黎兆齐通讯员余婉莹）2月11日11时56分，D2994次列车准时从广西柳州火车站缓缓驶出，约600名来自柳州各个县（区）的赴粤...
三江新闻，有家乡事，还有故乡情！连家乡都没有了，我们跟野人也没什么区别。露从今夜白，月是故乡明。三江县一直在这里为你守候。