治疗SMA口服新药Risdiplam获优先审批69.97万一针的诺西那生钠有了竞争者“天价”救命药的曙光

济南时报 2020-06-20 15:16 大字

6月17日,国家药品监督管理局正式授予罗氏用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药物Risdiplam优先审评资格。如果审批通过能够上市,也就意味着国内现有治疗SMA药物,除了69.97万一针的诺西那生钠注射液(Spinraza),患儿们又多了一种选择,多了一份生的希望。

半年前,本报曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长:以前无药可医,现在有药医不起》为题报道了山东SMA患儿群体,当时,一针69.97万元的注射费用愁坏了患儿家长们。

如今,随着“新药”罗氏Risdiplam在中国获优先审评,家长们又有了新盼头。他们共同期待着,新药上市后能跟诺西那生钠注射液形成良性竞争,两种药物都能够尽快纳入医保。

[回访患儿]

半年花两百万“续命”

5月20日,还有两个月即满2岁的名熙在北京大学第一医院,第五次注射了那支剂量5毫升、售价69.97万元的针剂,这是他的第二次自费注射,因为一直筹不齐款,比原定注射日期晚了35天。

名熙是德州禹城的SMAⅠ型患儿,也是新时报记者持续关注的山东SMA患儿群体中的一员。半年前,名熙刚刚接受了第四针诺西那生钠注射。时隔半年后,用上药的名熙,变化是肉眼可见的。曾经瘦到皮包骨的他,身上已经长了肉,脸也变得胖嘟嘟,开始趋于一个孩子该有的样子。他的母亲于兰花很是欣慰,她说现在名熙不只体重长了,还会摇头了,腿偶尔也能动一下,开心的时候,还能咯咯笑出声。

而此时,被医生预言活不过2岁的SMAⅡ型患儿石头,在济南过完了自己的两周岁生日。他的父亲张恒说,自己在他生日前两三个月,就开始整夜失眠,琢磨医生曾经说过的预言。虽然石头已经平安度过了两岁,但是张恒又有了新的担心:“3岁之前神经都在发育,如果能用上药,恢复会更好,越早用药效果越好。”张恒口中的药,便是名熙注射的针剂。

SMA(脊髓性肌萎缩症)是一种相对常见的罕见病,每40-50人就有一人携带致病基因;携带者不会有任何症状,但如果两个携带者结婚,每次怀孕就都有四分之一的概率生下患儿。按照严重程度高低,依次分为Ⅰ型、II型和Ⅲ型。患儿一般会在出生后6个月内发病,大多寿命不超过2岁。据统计,我国目前有两万七千多名SMA患儿。

2019年,全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液在中国上市,售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次,往后每年用药3次,终身不停。

2019年5月31日,中国初级卫生保健基金会宣布,“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”启动,为符合项目申请条件的患者提供援助药物。该援助项目在第一年提供药物买一赠三,往后用药都是买一赠一,即便如此,平均下来,患儿家庭每年也需自费110万。

名熙是第一批打上针的十几个患儿之一。在打完第一针时,名熙的父母便开始为第五针所需要的费用发愁了。名熙母亲于兰花告诉新时报记者,截至目前,名熙花费已超两百万,至于外债欠了多少,她已经记不清了。接下来还需要花费多少,她也没有想过,她现在唯一的想法就是筹钱打针,让名熙活下去。

[新药来了]

口服药或可按天购买

6月17日,罗氏制药在其公众号发表文章:《重磅!罗氏Risdiplam在中国获优先审评,用于SMA患者治疗》。这也就意味着,如果审批通过,该药能在中国上市,除却69.97万元一针的诺西那生钠注射液,患儿们有了其他选择。

对于罗氏制药获得优先审批资格的消息,张恒第一时间转发到了朋友圈,并在朋友圈写道:“提前审批,又看到了希望。”随后是三个重重的感叹号。

三岁半的晓月,是最严重的Ⅰ型,自她出生起,便只能在床上躺着。但现在的她已经会背三字经、古诗词,能认七八十个字了,在母亲徐然照顾她时,她还会主动说“谢谢”。徐然说,她不奢望晓月能像普通孩子一样能跑会跳,哪怕是坐在轮椅上,她也希望她孩子能活下去。但因为经济条件不允许,晓月一直未能用上药。“希望这个新药的价格能在我们承受范围内。”徐然看到消息后,说着自己的希望。

今年1月13日至16日,在第38届摩根大通(JPMorgan)医疗健康大会上,瑞士制药巨头罗氏的首席执行官liamrson在接受采访时表示,该公司在脊髓性肌萎缩症(SMA)疗法市场竞争中的计划是降低费用。

据公开资料显示,创新药物Risdiplam目前正在全球范围内开展四项多中心临床研究,中国也同步加入了其中两项关键性临床研究FIREFISH和SUNFISH,这也是首次在国内开展SMA药物的临床研究。数据显示,Risdiplam针对不同年龄和不同分型的SMA患者在疗效方面均有获益,且未发现药物相关安全性事件。

名熙是国内现有的27000多名SMA患儿中,60名用上诺西那生钠注射液的患儿之一。据不完全统计,截至6月,济南有SMA患儿14个,但无一患儿用药。张恒算过一笔账,就算是有援助赠药,头10年的费用是1120万元,再往后每10年是1050万元。“罗氏的是口服药,有可能可以按照每天或者每月购买,这样上市后石头就有可能先用几个月,有盼头了!”[各方呼吁]

多位代表委员建议纳入医保

这些年,张恒从未停止过奔走。2019年3月,国家医保局公布了《2019年国家医保药品目录调整方案(征求意见稿)》,第一次明确提出优先考虑罕见病、儿童用药。张恒带着全国患儿的照片和材料,递交到国家医保局。他还将山东省内SMA患儿们的资料,打印成册,交给每一个可能推动政策前行的部门或个人。

今年5月,山东第一医科大学附属省立医院神经内科重症病区主任卢林,作为医疗卫生领域的代表,参加了全国两会。他准备了6份提案,涉及医疗保险报销、残疾人、罕见病等。其中,关于构筑我国罕见病SMA诊治防控体系的建议,承载了省内114个SMA患儿家庭的期望。

卢林在建议中提出,建议加快推进SMA科普,实行SMA携带者筛查(普筛)及后续产前诊断;呼吁进一步缩短药物注册审批时限,以备对相继上市的SMA用药Zolgensma和Risdiplam实行国内准入快速注册审批,以适应临床急需;对疗效确切的已在国内上市的诺西那生钠注射液尽早完成动态调整进入医保药品目录,解决患者治疗的当务之急;尽快建立SMA罕见病专项保障资金,并结合大病医保等政策保障SMA家庭避免灾难性医疗支出;鼓励有条件的省份先行先试,率先建立SMA罕见病医疗保障机制,提供可资借鉴的方案和好经验……从科研、诊疗、权益、宣传等方面形成共识,为包括SMA患者在内的罕见病群体建立综合救治保障新机制。

此外,在今年的两会上,全国政协委员、黑龙江省佳木斯市残联副理事长张丽莉建议尽快建立SMA罕见病专项保障资金,并结合大病医保等政策保障SMA家庭避免灾难性医疗支出;全国人大代表、山东中医药大学第二附属医院生殖医学科主任医师孙伟建议将儿童罕见病用药纳入医保。

张恒盼着政策出台落地能再快一些,这样石头就能早一点用上药,晚一点退化。

前几天,他在家给石头做康复训练时,石头突然说了一句“爸爸受累了”。张恒一愣,以为他说的是“爸爸手累了”。当他听清楚后,张恒泣不成声。他希望石头能活下来,即便是坐在轮椅上。(为保护受访者隐私,除名熙一家,其余患者家庭皆为化名) (新时报记者梅寒)

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