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中外专家相聚蓉城 共话脐带血应用新进展

四川日报 2021-10-21 06:46 大字

中国妇幼保健协会第九届脐带血大会在成都召开

10月15日-16日,中国妇幼保健协会第九届脐带血大会在成都召开。图为大会会场。

10月15日至16日,由中国妇幼保健协会、四川省妇幼保健协会主办,中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办的“第九届全国脐带血大会”在成都锦江宾馆召开,这也是“全国脐带血大会”首次在西部召开。

本届大会围绕“精准创新,协同发展”这一主题,通过网络视频连线的形式,邀请来自美国、日本、韩国的血液肿瘤、干细胞治疗领域的专家、学者,与国内400余位儿科、血液内科、新生儿科、康复科、产科和脐带血基础研究、质量管理等领域的专家、医护人员进行广泛、深入的交流,共同探讨脐带血应用与研究最新成果和进展。大会同时为普通公众架设起科普、沟通的桥梁,传播保存脐带血的理念与科学的认知,推动脐带血研究与应用,使脐带血相关治疗技术更好地服务于全民健康。□石晓 谢俊文 (图片由四川脐血库提供)

创新与协作 国内外专家勾勒出脐带血应用的现在与未来

2017年,中国妇幼保健协会成立了“脐带血应用专业委员会”,并每年轮流在我国脐血库所在城市举办“全国脐带血大会”。脐带血从采集到应用往往涉及医院产科、新生儿科、儿科、血液内科、康复科和脐血库等多方科室或机构,因此,脐带血大会成为跨科室、跨机构协作、交流和沟通的重要平台。

第九届脐带血大会分为大会报告以及脐带血临床和应用、脐带血的其他应用和青年论坛、产科论坛等三个分会场,现场有来自北京、上海、重庆、天津、广西、云南、湖北、浙江、广东、安徽、福建、山东、四川等省市自治区的70余位专家学者,从脐带血的基础研究、临床应用以及质量控制,产科新技术、采集技术等方面进行深入交流和探讨。

脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液,其中富含造血干细胞。1983年,美国科学家首次提出用脐带血替代骨髓做造血干细胞移植的理 论 ,1988 年 ,法 国 医 生 Elian Gluckman为一位患有范可尼氏贫血的6岁小男孩完成了世界首例脐带血来源的造血干细胞移植,并取得成功。

根据国家卫生健康委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。

在传统的血液病和免疫系统疾病治疗方面,脐带血造血干细胞移植技术已经成熟。本次大会中,脐带血造血干细胞移植与应用的学术报告仍然占大部分比例,所涉及到的治疗病种有神经母细胞瘤,也包括儿童免疫缺陷病、丙酮酸激酶缺乏症、极重再生障碍性贫血、原发性免疫缺陷病、白血病等常见的、危害较大的血液和免疫细胞疾病。除此之外,本次大会也有对脐带血造血干细胞移植预处理方案、脐血库工艺流程再造和质量管理体系建设等方面的研究报告。由此可见,脐带血在传统应用领域的创新越来越“精准”,研究深度在逐渐加深。

值得注意的是,由于含有多种干细胞和免疫细胞,近些年,脐带血也被广泛应用于再生医学领域和免疫细胞治疗领域的研究,成为脐带血应用的新亮点。本次大会中,美国杜克大学医学中心Joanne Kurtzberg教授的“脐带血在神经退行性疾病中的应用”、韩国汉阳大学儿童造血干细胞移植中心专家Young-Ho Lee的“脐带血细胞免疫治疗”、西部战区总医院血液内科副主任医师易海的《脐带血来源的通用性CAR-T细胞治疗B细胞类》、四川大学华西医院血液内科副主任医师季杰的《脐带血来源的NK细胞在血液肿瘤治疗中的作用》、深圳市儿童医院康复科主任医师曹建国的《脐带血输注治疗儿童神经发育障碍》、中山大学孙逸仙纪念医院儿科医生张丽娜的《自体脐带血治疗Ⅰ型糖尿病》、广东省妇幼保健院新生儿科主任杨杰的《早产儿自体脐血细胞治疗的基础与临床研究》、中国人民解放军总医院儿科部副主任医师陈佳的《脐带血单个核细胞与早产儿支气管肺发育不良》等课题,均属于脐带血在再生医学领域或免疫细胞治疗领域中的应用。历年脐血大会中,脐带血再生医学和免疫细胞治疗相关研究报告的所占比例逐年扩大,由此可见,脐带血的应用领域已经远超血液病治疗范围,成为未来脐带血应用的“新方向”。

大会前夕,四川省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会正式成立,为四川省脐带血行业搭建起学术、技术交流平台,促进四川省脐带血应用的学科建设、基础研究及项目合作,加强脐带血所涉及到的产科、血液内科、康复科等多科室联动合作,推动四川省乃至全国脐带血行业的健康发展和持续进步,标志着四川省脐带血应用进入一个新的发展阶段。

价值与应用 国内外专家探讨脐带血应用新进展

在此次大会上,不少专家从各自所在的领域出发,对脐带血的价值和应用发表观点。

美国杜克大学医学中心Joanne Kurtzberg教授:脐带血的作用得到扩展

受新冠肺炎疫情影响,国外专家只能通过视频连线的方式与国内专家交流,其中,美国杜克大学医学中心的Joanne Kurtzberg教授的研究团队,使用脐带血治疗多种脑损伤或神经退行性疾病,如新生儿的脑瘫、Krabbe病、溶酶体贮积症、缺血缺氧性脑病、儿童的孤独谱系障碍,目前已经取得阶段性成果。

据Kurtzberg介绍,目前研究已经揭示脐带血对治疗有脑损伤儿童的安全性、有效性,脐带血的应用将进一步扩展。

中国科技大学附属第一医院(安徽省立医院)血液内科学术主任孙自敏教授:留给人类最“精美”的细胞

“脐带血中的细胞非常强大,即便是恶性疾病,也能重建造血和免疫系统。”据孙自敏介绍,脐带血可以作为一些免疫细胞的来源,还可以用于细胞的再生与组织修复。

“我们中心每年做200例以上的脐带血移植,中国的脐带血移植数量也在逐渐增长,今年有望做到六七百例,包括一些先天性、免疫性的疾病,脐带血的治疗效果都不错。”孙自敏表示。

首都医科大学附属北京儿童医院主任医师吴敏媛:脐带血有很多优势,值得保存

2009年,吴敏媛教授为一位神经母细胞瘤患儿主持完成了我国第一例自体脐带血移植手术。作为儿童血液病专家,吴敏媛认为,脐带血移植具有很多优势,应用前景非常广阔,因此保存脐带血值得倡导。

吴敏媛说,一方面,对于一些“急症”患者来说,由于脐带血干细胞是实体保存,配型要求不高,获取一份合适的脐带血造血干细胞相对容易;另一方面,脐带血干细胞免疫原性低,GVHD(移植物抗宿主病)发生率低,且容易控制。

“不光是在血液科方面的应用,脐带血在神经性疾病、老年疾病等方面也有非常广泛的应用前景和需求,存下一份脐带血,值得提倡。”

深圳市儿童医院康复科主任曹建国教授:脐带血对脑瘫、自闭症患儿治疗有重要作用

对于脐带血应用于孤独症治疗方面,曹建国教授认为,首先脐带血治疗孤独症是安全的,其次脐带血对于一部分孤独症患者的认知、交往是有改善作用的。

曹建国教授强调,早产宝宝的家长更应该自存脐带血。他表示,目前中国脑瘫患儿的发病率约为千分之二点五,其中一个重要原因就是早产。“留下脐带血,未来通过再生修复治疗,对宝宝恢复和发展脑神经功能有重要意义。”

四川大学华西第二医院产科副主任、主任医师胡雅毅教授:呼吁家庭自存或捐献脐带血

针对“到底有没有必要采集或者储存脐带血”的问题,胡雅毅教授给出了建议。

“现代观点认为,医学一定要预防为主,一定要有居安思危的思想。”胡雅毅说,脐带血目前应用于白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种疾病,未来或许还将广泛用于糖尿病、老年痴呆等疾病,所以储存脐带血不光是对孩子的健康有益处,未来也可能为家人的健康提供保障,“我们对储存脐带血持积极态度,呼吁家庭自存或捐献脐带血。”

成都京东方医院血液内科副主任医师刘芳:脐带血的价值将得到更多认可

刘芳表示,近年来,免疫细胞治疗备受关注,特别是CAR-T细胞治疗技术的应用,血液肿瘤领域有80%-90%的病人都可以获得疗效,而且在实体肿瘤等其他领域的研究也越来越多,包括肺癌、乳腺癌、胰腺癌等疾病,随着实体肿瘤研究的深入和成熟,脐带血中的免疫细胞治疗在肿瘤领域的应用会越来越广泛,脐带血的价值会得到更多的认可。

“最近两年,基因编辑后的干细胞回输治疗地中海贫血已经在很多医院开展,取得了鼓舞人心的疗效。对于特别小的孩子来说,如果有一份他自己保存的脐带血,免受采集骨髓和外周血干细胞带来的风险,将对治疗非常有帮助。”

四川省脐带血造血干细胞库主任陈强:四川脐带血行业健康发展 未来还有增长空间

四川省的脐带血研究起源于中国医学科学院输血研究所,1996年在HLA实验室的基础上开展脐带血研究,在科研工作者的努力下,攻克了脐带血采集、运输、检测、制备、冻存、复苏到移植等一系列技术性难关,为四川省脐带血行业奠定了坚实的基础。

在中国医学科学院输血研究所、四川大学华西基础医学院、四川省卫生健康委的共同努力下,于1999年成立了四川省脐血干细胞中心,2000年,“脐血造血干细胞采集、分离、冻存、HLA定型的试验研究”获四川省科学技术进步奖二等奖,全套建库技术通过了由中国科学院、中国工程院院士吴祖泽等专家参加的成果鉴定。2001年,经国家卫生健康委批准,正式成立四川省脐带血造血干细胞库。

在脐带血应用方面,2000年3月,四川大学华西第二医院成功完成了四川省第一份同胞来源的脐带血造血干细胞移植,救治了一位急性淋巴细胞白血病患者,2010年7月,为一名5岁的神经母细胞瘤患儿成功完成了省内第一例自体脐带血移植。

截至2021年9月30日,四川脐血库与全国104家临床及采供血机构建立了合作关系,提供了11700多人次的脐带血查询服务,累计出库730份脐带血造血干细胞用于713位患者的治疗。

在四川脐血库脐带血救治的人群中,成人占59.89%(年龄≥18岁),其中救治年龄最大的患者74岁;体重超过50公斤的患者占59.75%,其中体重最大患者110公斤,治疗21种疾病,挽救了众多患者的生命。四川脐血库出库的脐带血治疗患者年龄范围从7个月到74岁不等,移植后无病生存最长已超过20年,出库脐带血最长冻存年限14年零7个月(2006年4月27日—2020年12月14日)。

四川省脐带血造血干细胞库

四川省脐带血造血干细胞库(简称“四川脐血库”)是国家卫健委批准设置的7家脐带血造血干细胞库之一,也是中国西部地区获得卫生行政部门执业许可证(川卫脐血库字[2007]第01号),从事脐带血制备、检测、冻存及移植配型服务的专业机构,接受四川省卫健委监管及国家卫生行政部门督导检查。

四川脐血库技术上依托中国医学科学院/北京协和医科大学输血研究所,具备实验血液学、遗传学、免疫学、分子生物学和深低温冻存学等学科的研究能力。“脐血造血干细胞采集、分离、冻存、HLA定型的实验研究”全套技术通过省科技厅、省卫健委组织的院士级专家组的科技成果鉴定,荣获四川省科学技术进步奖二等奖。四川脐血库成立以来,致力于脐带血库相关技术的研究、脐带血来源的iPS技术研究和脐带血NK细胞的研究与应用。在脐带血选择方面,率先在国内7家脐带血库中建立脐带血母血HLA库,将NIMA匹配用于脐带血供者选择,扩大了脐带血移植供者选择范围,以便为患者选择到更好的脐带血。建库以来,发现了23例新的HLA等位基因,发表论文数十篇。

四川脐血库设有公共库和自体库,可存库容量超过20万份。脐带血的采集、检测、制备、冻存和发放全过程严格按照国家技术规范建立标准操作程序,并通过了ISO9001、ISO14001和ISO45001三重管理体系认证。

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