植根四川的脐带血造血干细胞事业为更多患者带来希望

四川脐血库国家地方联合工程实验室的研究员正在工作。

中国医学科学院研究员、北京协和医学院生物化学和分子生物学教授、博士生导师王憬惺。

近年来，“脐带血”一词对于大多数年轻家长来说，已不再陌生。随着医学技术的发展，脐带血不仅能用于80多种血液系统及免疫系统疾病的治疗，而且在免疫细胞治疗及再生医学领域均获得一席之地，越来越多的年轻父母，选择将孩子的脐带血保存起来，以备今后不时之需。

那么脐带血是否值得保存，四川的脐带血研究与发展经历了什么样的历程？□石晓 文/图

新生儿脐带血的价值受到肯定

“随着人们健康意识的提高，生孩子保存脐带血，已经成为众多年轻家长的共识，脐带血的价值受到肯定。”中国医学科学院研究员、北京协和医学院生物化学和分子生物学教授、博士生导师王憬惺介绍说，脐带血是新生儿娩出，脐带与母体断离后，残留在胎盘和脐带里的血液，以前作为医疗废物被扔弃掉。1988年，美国科学家布洛克斯梅尔和法国医生格拉克曼合作，在巴黎成功地为一位患有范可尼贫血的美国小男孩完成了世界首例脐带血来源的造血干细胞移植，自此，拉开了世界脐带血应用的序幕。

“目前，脐带血的应用主要集中在造血干细胞移植方面，但随着科研的深入，其外延不断被拓宽。”据介绍，脐带血的应用与未来发展主要体现在以下三个方面：

首先，在造血干细胞移植方面，根据国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》，脐带血造血干细胞移植技术，现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等在内的11大类疾病的治疗，且脐带血造血干细胞移植技术已经成熟。

其次，在再生医学方面，由于冻存的脐带血中含有多种干细胞，脐带血也被广泛应用于再生医学领域的研究和临床应用，涉及疾病种类超过35种。

由于含有T细胞、B细胞、NK细胞等多种免疫细胞，脐带血在未来也可能用于CAR-T、CAR-NK免疫细胞治疗。据了解，能否接受CAR-T治疗的一个先决条件，是必须获得培养CAR-T细胞所需的足够数量的淋巴细胞。对于肿瘤负荷高的患者，外周血基本都是肿瘤细胞，另有一部分经过化疗损伤的患者，外周血白细胞低下，无法采集到足够的淋巴细胞，这两种情况都无法培养CAR-T细胞，从而可能失去治疗机会。如果患者冻存了自体脐带血，就可以从脐带血中获得足够的T细胞用于培养CAR-T细胞，使患者有望再次获得生机。

自存与捐赠 良性循环可持续发展

虽然一份脐带血采集的时候只有50-100毫升，分离、冻存起来的造血干细胞也就只有25毫升左右，但无论是对儿童还是成年人的治疗来说，这25毫升造血干细胞却非常重要。

“对于脐带血储存，我们应该科学地认识，首先，脐带血并非只适合儿童使用。”据王憬惺介绍，国际血液和骨髓移植研究中心的研究显示，近年来16岁以上患者脐带血移植数量呈逐年增加的趋势，其数量逐渐接近并超过16岁以下患者的移植数量。欧洲脐带血移植登记中心的数据同样显示，近年来成人脐带血移植亦逐渐上升，2008年后每年移植的例数甚至都超过了儿童移植。从四川的数据来看，截至2020年3月31日，成人占55.96%（年龄≥18岁），其中救治年龄最大的患者68岁，体重超过50公斤的患者占51.39%，其中体重最高的患者达110公斤。

随着脐带血采集、冻存和移植前预处理技术的不断发展，造血干细胞量的问题已经得到改善，国内部分医院植入率甚至已经达到94%，可以说脐带血移植技术已日趋成熟。目前，全世界脐带血移植案例已达5万余份，我国的脐带血移植案例也已达到12000余份。

“对于家庭来说，储存脐带血是有价值的。”据了解，家庭自己存的脐带血，除了孩子本人可用外，家庭其他成员也可能使用，如父母和孩子HLA配型半相合，同胞有25%的几率全相合，比随机供者的相合率高很多。事实上，家庭自存的脐带血应用由来已久，2000年3月，四川大学华西第二医院利用同胞来源的脐带血，成功完成了省内第一份脐带血造血干细胞移植，救治了一位急性淋巴细胞白血病患者。这也是国内较早实现自存脐带血亲属移植的例子。2010年7月，一名患神经母细胞瘤的5岁儿童成功完成了省内第一例自体脐带血移植。随着自体脐带血在再生医学领域研究项目的开展，今后这方面的应用会越来越多。

在有关专家看来，目前，国内脐带血公共库与家庭库共存的模式符合我国国情，捐赠给公共库的脐带血可以满足科研及人民群众不同的健康需求，自存不但为家庭成员提供保障，同时也支持了公益事业，如此良性循环，保证脐带血事业获得可持续发展。

四川脐带血研究凝结众多科研工作者的智慧

为合理利用我国脐带血造血干细胞资源，促进脐带血造血干细胞移植高新技术的发展，确保脐带血造血干细胞应用的安全性和有效性，国家卫健委于1999年出台了《脐带血造血干细胞库管理办法(试行)》，并先后在北京市、天津市、上海市、浙江省、山东省、广东省、四川省设置了7家脐血库，四川省脐带血造血干细胞库是四川省唯一合法的脐血库。

“四川脐带血的研究起源于中国医学科学院输血研究所，而该所就在成都。”王憬惺说，早在1996年，该研究所相关专家到日本东京参加第24届国际输血学会大会，现场有国外的专家做了脐带血造血干细胞方面的学术报告，让大家打开了思路。回到成都后，王憬惺和研究所相关专家在白细胞抗原实验室的基础上开展了脐带血研究，该研究所成为国内最早一批进行脐带血研究的单位。

上世纪90年代，国外已逐步建立起脐血库，而在省内还处于一种“空白状态”：脐带血从采集、运输、检测、制备、冻存、复苏，再到移植等一系列技术环节和标准，都是从“零”开始做。这项工作的开展是一个庞大的体系，需要协调多方资源。为此，中国医学科学院输血研究所花了一个多月的时间，拟定了一份课题报告，并得到四川省卫健委的支持立题研究。

“刚开始搞这个研究课题时，遇到的困难可想而知。”据王憬惺介绍，这个课题研究内容众多，比如说如何从脐带血中分离出单个核细胞、要检测哪些指标才能保证造血干细胞的安全有效。当时，仪器和设备也都非常简陋，储存脐带血的那种深低温液氮罐，是由四川的一家工厂做的。

在中国医学科学院输血研究所、四川大学华西基础医学与法医学院的共同努力下，经省卫健委批准，四川省脐血干细胞中心于1999年正式成立，也就是四川省脐带血造血干细胞库的前身，2000年，“脐血造血干细胞采集、分离、冻存、HLA定型的试验研究”获四川省科学技术进步二等奖，全套建库技术通过了由中国科学院院士吴祖泽等专家参加的成果鉴定。次年，经国家卫健委正式批准建库。与此同时，四川大学华西第二医院也成功将脐带血移植应用于临床。现在，脐带血造血干细胞事业已在四川扎根、发芽、开花、结果，并为更多的患者带来了新的希望。

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