首创基因疗法帮助“泡泡儿”
据新华社电17个月大的英国女孩妮娜·瓦内尔患有“严重复合免疫缺陷症”，没有任何抵抗力，这意味着一次小小的感冒都可能夺去她的生命。去年3月，5周大的妮娜被确诊患上这种发病率仅三十万分之一的遗传病，成了一个只能活在纯净世界中的“泡泡儿”。为拯救这个可爱的孩子，医生设计出全球首个基因疗法，希望能帮助她建立起自己的免疫系统。
负责基因治疗的博比·加斯帕教授说，妮娜的脱氧核糖核酸（DNA）序列中缺少一种建立健康免疫系统时起关键作用的酶。医生取出她的骨髓，使用“经过重新编排的病毒”来“粘合”这种酶，然后把骨髓重新注入体内。为接受这种治疗，妮娜先接受了一系列化疗，彻底“摧毁”现存的骨髓，给新骨髓腾出生长空间。
医生说，妮娜建立起完整免疫系统的几率为60%到90%，但这种疗法存在何种副作用还不得而知，也许要数月、数年甚至数十年才会显现副作用。治疗期间，妮娜历经多次惊险，身体极度虚弱，漂亮的金发大把脱落。医生说，如今，一切正朝着正确的方向发展。
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