美国广谱抗癌新药治愈率75%？ 别“神话”了 拜耳回应：准确表述是“缓解率达75%”

关于广谱抗癌新药的3个真相

真相1：

该药瞄准了“癌症驾驶员”，抑制癌症生长

在报道中，这种新药有个绝对重要的关键词：NTRK基因融合变异。江苏省肿瘤医院肿瘤内科史美祺主任医师告诉记者，NTRK基因融合是一种肿瘤驱动基因。驱动基因可以看做是癌症的“驾驶员”，主导癌症的发生和发展。相对应的靶向药物就是从“驾驶员”着手，控制了这个癌症“驾驶员”——驱动基因，癌症自然就停止生长，并得到很好的抑制。

NTRK基因融合是驱动基因突变中的一种，并且是比较罕见的。史美祺主任医师介绍，NTRK基因融合突变几乎存在于所有的肿瘤种类中，在罕见肿瘤中发生率80%-90%，在常见肿瘤中一般发生率在0.5%-3%。在所有类型中的总发生率大约为0.21%——发生率低并不意味着新药存在的意义不大。“之前的一些针对单个癌种的靶向药，有的对应的基因突变比例在亚洲人中能到30%左右，这样受益人群就很多。而这个药物，选用的虽然是个罕见的基因突变，但因为不限癌种，所以能受益的患者总数量仍然是很大的。”以中国每年新发癌症患者200-300万来算，可能也有数万人携带这种基因突变。“而且，以前NTRK基因融合患者对常用的抗癌药物可能疗效并不好，预后也比较差，没有什么有效药物，现在有药可用，从研究的数据来看效果还很好，对这部分患者来说是个很好的消息。”

中国毒理学会副理事长、长期从事癌症研究的南京医科大学周建伟教授也认为，无论如何，作为一款广谱抗癌药物，是可喜可贺的！给特定群体的患者带来了希望。

真相2：

“75%”说的是缓解率！不是治愈率！

《美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%！》让朋友圈欢欣鼓舞的这个标题，其中有严重的误读。

江苏省肿瘤医院肿瘤内科沈波主任医师告诉记者，75%是缓解率而不是治愈率。沈波主任医师告诉记者，肿瘤治疗的缓解和治愈是两个完全不同的概念。这款新药并不能“治好”肿瘤，不过可以对特定的肿瘤病人起效，控制住病情。并且和其他靶向药一样，它也存在耐药的问题，所以才会有抗药后二代药物也正在研制中的消息。

史美祺主任医师则解释，临床上所说的癌症“治愈”是一个相对的概念，一般看患者五年生存率。现在已经上市的各种靶向药物，针对晚期癌症，尤其是肺癌，五年生存率能达到5%已经是很好的数据了。目前在临床上使用的针对单个有驱动基因阳性癌种的靶向药物，有效率大约在60%-70%左右。

在史美祺看来，该TRK抑制剂（Larotrectinib）有效率达到75%，这是个“了不起的进步”。

真相3：

这真不是第一款“广谱抗癌药”

长久以来，癌症药物多是针对单个癌种，能“通杀”所有癌症的“广谱抗癌药”的出现，确实令人惊喜。

因此，“第一款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药”、“针对17种肿瘤”、“对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效”……在朋友圈转载广泛的文章中，这些描述都让人振奋。但要纠正的是，这款被FDA批准新上市的抗癌药并非“第一款广谱抗癌药”。

沈波主任医师告诉记者，“第一款与肿瘤类型无关的光谱抗癌药”这个说法不准确。“免疫治疗的药物，比如现在在国内已经上市的PD-1抑制剂药物，针对的就是错配修复基因（d-MMR）缺失的病人，也是不分瘤种，只要有这种基因缺失的都可以使用，也是有效的。”

拜耳回应

总缓解率75%，22%完全缓解

Larotrectinib能一药杀死多种肿瘤细胞，实现治愈率75%吗？“拜耳中国”28日发来详细回应。

“拜耳中国”出具的材料证实，Larotrectinib的确是美国FDA首个批准“不区分肿瘤类型”的抗肿瘤化学药物；Larotrectinib的商品名为Vitrakvi。Larotrectinib将在美国市场为成人和儿童患者提供口服胶囊和溶液两种剂型。Larotrectinib总体缓解率（ORR）为75%［22%完全缓解（CR）和53%部分缓解（PR）］。

拜耳中国的回应同时提到，在超过20%的患者中观察到不良反应，包括贫血（42%），疲劳（37%），恶心（29%），头晕（28%），咳嗽（26%），呕吐（26%）便秘（23%），腹泻（22%）等。

记者注意到，“拜耳中国”在回应中用的是“缓解”，而非网友所说“治愈”。

FDA按照加速流程批准了该药

“拜耳中国”回应称，FDA基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），按照加速流程批准了此适应症。其后续批准可能取决于确证性试验中对于临床获益的验证和描述。

Sloankettering癌症中心早期药物开发服务主任，暨Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人DavidHyman博士介绍，“NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子，FDA批准Larotrectinib对于此类肿瘤的治疗是一个重要的里程碑。我曾经亲自见证Larotrectinib的治疗，它是专门为这种致癌驱动基因而量身定制的，而与患者的年龄和肿瘤类型无关。”

该药对多种肿瘤类型显示“临床获益”

NTRK基因融合属于染色体改变，其结果会产生构象激活的异常TRK融合蛋白，其作用为肿瘤驱动因子，在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。Larotrectinib由拜耳和Loxo肿瘤公司联合开发，是一种具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂，可专门抑制这些蛋白。TRK融合被发现存在于成人和儿童的许多类型的肿瘤中。在支持此次获批的临床试验中，Larotrectinib在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤。

TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法，包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合被选择接受Larotrectinib治疗。

何时中国上市

至少也要两到三年才能在中国获批上市

Bayer和LoxoOncology公司联合宣布，FDA已加速批准了抗癌药物Vitrakvi上市的时间。那这款药物何时能来中国呢？

史美祺解释说，欧美已经上市的药物，在国内上市之前，还需要重新做国内的药物临床试验。同一种药物，由于人种的差异，在欧美人身上能起效，在亚洲人身上能否起效、副作用如何，都需要确认。重新做药物临床试验也是确保不同人种之间药物的有效性和安全性。

史美祺介绍，按照以往国外获批药物国内上市的时间来推算，哪怕现在就开始在国内开展该药临床试验，至少也需要2-3年的时间才可能在中国获批上市。除非国外试验时同步国内也参加，并有一致的效果。扬子晚报11月29日报道

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