拥抱真实世界证据，国内标准有望尽快出台

记者 | 谢欣

编辑 | 任悠悠

距离国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》已近5个月，8月底意见征求期结束，据界面新闻近日了解，包括欧、日、加拿大五大药学会联合提出了不少建设性意见，总体反应积极，试行稿很可能会在较短时间内进行发布。

有业内人士透露，由于目前关于全球在真实世界证据具体应用于药物研发上缺乏实操的指导方案，美国食药监局（FDA）也只是出台了一个框架性文件，因此国内这次文件发布受到国际重视。

精鼎医药真实世界证据企业副总裁Leanne Larson认为，真实世界证据对于临床研究是更好的补充，并非是要取代临床研究的数据，而是可以替补一些空白。

他认为，一些传统临床研究数据不能回答的问题可以通过真实世界证据来回答，可以更好地反映患者历程和体验；可以更好地普及应用到更广的人口中；以及可以更好地反映患者用药后的情况。

此前，真实世界证据被寄希望于促进罕见病药物的研发，由于患者人数稀缺，众多罕见病药物在临床开发上难度极大，按照传统的药品研发上市流程走完困难重重。

今年FDA基于真实世界证据批准了辉瑞乳腺癌药物爱博新用于男性乳腺癌治疗，被认为是目前真实世界证据在药品研发上市中代表性的案例。

在中国，罗氏制药医学部副总裁李玮此前曾在接受采访时提及，罗氏在2018年向CDE提供了基于真实世界数据的证明贝伐珠单抗联合铂类为基础的化疗方案的有效性，这也使得贝伐珠单抗在国内获批了比国外更加广泛的联合用药方案。

基于真实世界数据以及历史数据等，在临床试验领域也出现了不设置安慰剂组、对照组的合成对照组（SCA）模式，Medidata Solutions数据科学副总裁Tom Doyle此前曾对界面新闻提及，目前肿瘤等发病率较高的疾病比较适用合成对照组模式，大量的真实世界数据加上临床数据集进行结合可以为临床试验带来更多有价值的洞察。

有业内人士透露，目前的国内真实世界数据所关注的重点在于国家基本药物、儿童用药、短缺用药以及临床急缺药。

据悉，国家卫健委在2018年依托卫生发展研究中心成立了国家药物与卫生技术综合评价中心，负责真实世界证据在药物研发支持上指南和一些标准的制定，下一步会建立一个国家级的基于真实世界的共享机制平台。未来2到3年内，将在肿瘤、儿童用药、心血管三个领域进行指南开发开展临床综合评价，还将在3年左右的时间里在全国建立100个评价基地。

最终目的是为了达到精准用药，而评价结果后续可能会为下一步国家基本药物目录、国家医保目录的遴选和动态调整发挥作用。

此外让人较为意外的是，真实世界数据也在中药界得到了热门关注，被认为是“也许能够在中药的科学性方面提供一些出路”。

众所周知的是，由于缺乏循证医学证据与现代临床试验数据支撑，对于中药的质疑一直不停，也出现了不少“神药”，或许在未来真实世界数据将揭开一些“神药”的真实面目。

但在国内，医疗数据的标准性和质量也是一个老问题，精鼎医药真实世界数据科学副总裁Aaon Kamauu告诉界面新闻，在数据质量和数据的完整程度上涉及到非常重要的一点，就是医院控制着很多数据来源——电子病历，这就需要加强医院与企业之间的沟通。在医院防火墙内进行数据分析，数据不存在对外分享和交流的可能性；而在获得患者的知情同意后，企业与监管机构可以获取其数据信息；对一些历史数据则采取在医院做数据分析，只带走结果的模式。

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