诺华将在部分国家免费捐赠“天价”基因疗法Zolgensma
记者 | 金淼
编辑 | 任悠悠
据《华尔街日报》消息，诺华近期表示将于2020年捐赠100剂其治疗SMA（脊髓性肌肉萎缩症）的基因疗法Zolgensma。
不同于以往的患者援助计划，此次捐赠项目以全球抽签进行，独立委员会每两周对申请的两岁以下的SMA患者进行一次抽签，直到患者的抽签资格终止。
国内SMA患者组织工作人员向界面新闻证实此事，但是表示项目落地还需要去相关部门进行申报批准、医院通过伦理审查及完成医生培训等，患者才能申请抽签。
这项捐赠计划将在Zolgensma还未上市的国家开展，诺华方面表示为促进药物可及性，该计划将使得数量有限的药物在全球公平分配。但也有英国患者组织担心，该项目的规则是否在英国法律的允许范围内。
诺华发言人此前曾表示，此计划是和生物伦理咨询委员会合作制定的，“虽然这种方式受到了道德上的质疑，但我们也很难找到十全十美的办法。”
Zolgensma于2019年5月被FDA批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为210万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。2016年FDA批准的首个治疗SMA的疗法渤健Spinraza，第一年费用为75万美元，之后每年是37.5万美元。Zolgensma的定价为Spinraza十年治疗费用的一半。
虽然单价昂贵，但是数据显示，截至今年9月Zolgensma销售额已达1.75亿美元。诺华方面表示，一旦当地批准Zolgensma，上述免费治疗计划将会终止。
脊髓性肌肉萎缩症是一种常见的常染色体隐性神经肌肉病，患者脊髓内的运动神经元受到侵害，会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能（不能动、不能进食、直至不能呼吸），是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病。
罗氏于今年11月向FDA递交了其口服脊髓性肌萎缩症新药Risdiplam上市申请，并被FDA授予优先审评资格。路透社消息表示，虽然该药物尚未公布未来上市价格，但是为提高药物在发展中国家的可及性，也将制定免费药物捐赠计划。该计划最初将针对最为严重的1型SMA患者，并扩大到2型SMA患者，但是罗氏方面同时表示“并非所有国家都会启动该计划”。
新闻推荐
英国媒体22日报道，美国总统唐纳德·特朗普已经邀请英国首相鲍里斯·约翰逊明年早些时候访问美国。英国《星期日泰晤士报》...