诺贝尔化学奖授予两位女科学家 这是一把怎样的“基因剪刀”？

瑞典皇家科学院7日宣布，将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国女科学家珍妮弗·道德纳，以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献。

瑞典皇家科学院常任秘书戈兰·汉松当天在皇家科学院公布了获奖者名单及主要成就。汉松说，今年的获奖研究成果是“基因剪刀——重写生命密码的工具”。

据诺贝尔化学奖评选委员会介绍，两位获奖者发现了基因技术中最犀利的工具之一，即“CRISPR/Cas9基因编辑技术”。基于这项技术，研究人员能以极高精度改变动物、植物和微生物的DNA（脱氧核糖核酸），并有望更改某些生物的生命周期。这一技术对生命科学研究产生了突破性影响，有助于研发新的癌症疗法，并可能使治愈遗传性疾病成为现实。

这是诺贝尔化学奖首次同时授予2名女性科学家。两名科学家将平分1000万瑞典克朗（约合112万美元）奖金。

基因剪刀：

改写生命密码的工具

1953年，J.D.Watson和F.H.C.Crick提出了DNA的分子结构。此后，科学家们开始努力开发能够操纵细胞和有机体遗传物质的技术。随着CRISPR-Cas9的发展，科学家如今能够在细胞和生物体内修改DNA序列。这项技术在基础科学、生物技术等领域得到了广泛的应用。

作为一项具有惊人潜力的基因编辑技术，CRISPR-Cas9的发现是一个意外。诺贝尔奖组委会介绍，当沙尔庞捷和道德纳开始研究链球菌的免疫系统时，她们认为自己可以开发出一种新的抗生素。意外的是，她们发现了一种新的分子工具，它可以用来在遗传物质上精确切割，使改变生命密码成为可能。

2011年，道德纳开始与沙尔庞捷合作发展CRISPR技术。一年后，两人在《科学》杂志发表论文，首次分析了CRISPR基因编辑系统在试管中精确切割DNA的可行性。她们简化了基因剪刀的分子组成，使这项技术更易于使用。

此后，CRISPR技术被不断推广。植物科学家用它开发出能够抵御霉菌、害虫和干旱的作物。医学领域，新癌症疗法的临床试验正在进行。当前，科学家正在开展临床试验，研究是否可以使用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞贫血和β地中海贫血等血液疾病，以及遗传性眼病。需要注意的是，这项强大的基因编辑技术有可能被滥用。

多年来，多国法律管控着基因工程的应用，其中包括禁止以遗传改变的方式修改人类基因组，涉及人类和动物的实验在开始之前必须经过伦理委员会的审查和批准。世界卫生组织近期成立了一个全球多学科专家小组，专注于审查与人类基因组编辑有关的科学、伦理、社会和法律挑战，目的是为人类基因编辑制定一个全球治理框架。

背后故事：

“基因魔剪”专利之争

2012年，沙尔庞捷和道德纳在《科学》杂志上率先报道CRISPR能在试管中精确切割DNA。随后，博德研究所张锋领导的科研团队在2013年2月的《科学》杂志刊文称，他们将这一方法用在了真核细胞上——包括利用小鼠和人类细胞进行了试验。科学家们很快意识到CRISPR的巨大潜力，开启商业化的道路，闻名学术界的“基因魔剪”专利之争也随之展开。

2012年5月，道德纳所在的加州大学伯克利分校向美国专利和商标局提交了与CRISPR相关的专利申请，同年12月，张锋所在的博德研究所也提交了有关CRISPR基因编辑技术的专利申请。道德纳团队在全球首次报道可运用CRISPR-Cas9系统在体外进行DNA片段的切割，但无详尽的细胞实验进行验证；而张锋团队则是全球首次将CRISPR基因编辑技术在真核细胞中得以实现。2018年9月10日，历经5年的“专利权争夺大战”尘埃落定，美国联邦巡回上诉法院（CAFC）宣布将CRISPR基因编辑专利权授予给麻省理工学院张锋教授团队。

2013年，道德纳与张锋、丘奇等人共同成立医药公司Editas Medicine。这家公司获得了4300万美元的风险投资，用于开发基于CRISPR的药物，早期主要关注眼部疾病的治疗。2016年，Editas Medicine在纳斯达克上市。2018年，Editas Medicine得到了美国食品药品监督管理局批准的基因编辑临床试验许可。

不过，在张锋取得CRISPR-Cas9的专利后，道德纳便离开了Editas Medicine。除Editas Medicine外，另外两家初创生物技术公司CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics也看好CRISPR技术的商业化，专注于开发镰刀型贫血症药物和癌症疗法等。

据新华社 综合澎湃新闻

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