诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵 FDA：隐瞒数据问题
此前的5月24日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药（Novartis）推出，一剂210万美元（约合人民币1448万元）的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。
然而，两个月之后，诺华或因该基因疗法面临麻烦。此前有消息称，支持FDA批准SMA基因治疗的数据被篡改。当地时间8月6日，FDA发布针对此事的声明，称该基因疗法的早期数据存在篡改。不过，FDA相信，该药物仍然可以继续面向市场销售。
FDA在声明中提到，就在药物批准两个月后，也就是6月28日，AveXis公司告知FDA一个数据操纵问题，这影响到药物动物实验时一些数据的准确性，这些数据此前用于生物制品许可申请（Biologics license Application，BLA），并由FDA审查。
Zolgensma由AveXis公司研发和生产，2018年4月，诺华以87亿美元大手笔收购了AveXis，此举当时被外界认为是在基因疗法新药上的一次豪赌。
FDA称正在仔细评估这一情况，目前仍然相信Zolgensma应该继续上市。FDA表示，目前它的担忧仅限于该疗法上市申请中包含的一小部分产品测试数据。该产品测试数据被生产商用于支持其产品生产过程的开发，但这些数据并没有改变FDA对该药物人体临床试验信息的积极评价。
不过，FDA强调，在药物制备开发过程中使用的产品测试数据的完整性仍然是我们继续评估和非常重视的问题。这一完整性致力于证明生物产品的安全性、纯度和效力。
值得注意的是，FDA还提到，AveXis公司在FDA批准该产品之前就已经意识到数据操纵的问题，但直到该产品被批准上市后才告知FDA。FDA表示，目前正在进行调查，在适当情况下，将考虑刑事或民事处罚。FDA代理专员在推特上表示，“FDA将利用其全部权力采取行动。”
诺华在8月6日晚间的一份声明中则表示，在AveXis得知一项动物实验过程中存在数据操纵行为后，公司立即开始调查。一旦有结论，就会与FDA分享。诺华称，有问题的数据是来自于产品的旧版本，并不用于目前的患者治疗产品，Zolgensma是安全有效的。
不过，诺华并没有说明为什么在批准Zolgensma之前没有通知FDA。
Zolgensma是一种用于治疗2岁以下的SMA患者的单基因药物。SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。每10000名新生儿中就有1人受该罕见病影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
这种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过一次性静脉内给药即可修补基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。此前的临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
对于这款“天价”基因疗法，诺华当时被外界指责无异于以天价“要挟”患儿家长。但诺华认为，这种基因疗法的成本约为长期治疗费用的一半，患儿若存活5年，相当于每年平均花费42.5万美元，而现有的该疾病疗法，第一年费用就需75万美元。
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