基因疗法治失明英美科学家获巨奖

今晨6点 2018-09-06 09:39 大字

葡萄牙尚帕利莫基金会4日说,来自英国和美国的7名科学家因研究出基因疗法治疗一种遗传性失明而获得100万欧元(约合792.36万元人民币)奖金。

基金会说,这项视力研究奖获奖者之一、美国国家眼科研究所的迈克尔·雷德蒙发现先天性黑朦病因源于一种突变的基因。3组英美研究团队随后合作,使用基因增强疗法成功替换掉变异基因,使得部分患儿和成年患者恢复视力,“开启使用基因疗法治疗人类疾病的全新领域”。

先天性黑朦是一种先天性遗传性视网膜病,患者出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致视力随年龄增长而退化,直至失明。雷德蒙等科学家使用的基因增强疗法改变对人体无害的病毒的基因结构,经由这些改良病毒导入健康基因,基金会称这一做法为“一个巧妙的解决办法”。

视力研究奖评委会主席、美国约翰斯·霍普金斯-布隆伯格公共卫生学院名誉院长艾尔弗雷德·萨默说:“这是人类第一个、也是迄今唯一对人类成功使用基因疗法纠正遗传基因缺陷的例子,因而成为医学治疗学上一个里程碑。”

获奖的3组研究团队成员包括美国科学家琼·贝内特、阿尔伯特·马圭尔、塞缪尔·雅各布森和威廉·豪斯维特以及英国人罗宾·阿里和詹姆斯·班布里奇。

尚帕利莫基金会依据葡萄牙已故实业家安东尼奥·尚帕利莫的遗嘱成立于2004年,总部位于葡萄牙首都里斯本,主要关注神经科学和肿瘤学研究。基金会2006年开始每年颁发视力研究奖,奖励在视力领域做出贡献的人。路透社报道,这是目前世界上在视力研究方面奖金数额最大的奖项。相比之下,诺贝尔生理学或医学奖奖金为900万瑞典克朗(约合678.12万元人民币)。新华社

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