基因疗法治乙型血友病显成效
据新华社华电 一项涉及10名乙型血友病患者的初步临床试验结果显示，基因疗法能成功促使产生足够多的凝血因子，避免出血事件。这被誉为乙型血友病治疗的“重要里程碑”，有望为这类患者提供长期解决方案。
费城儿童医院研究人员在新一期美国《新英格兰医学杂志》上报告说，这种基因疗法名为SPK－9001，由美国火花基因疗法公司和辉瑞公司合作研发。在临床试验中，他们向10名男性患者体内注射了一种叫FIX－Padua的基因。这种基因是2009年在意大利一个家族中发现的，它产生的IX因子的凝血能力是正常IX因子的8至10倍。总体而言，这些患者出血事件发生频率从治疗前的一年11.1次，骤降至治疗后的一年0.4次，对IX因子的注射需求下降了99％。
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