“基因剪刀”治疗“地贫”效果初现 患者接受治疗后一直无需接受输血且血液指标正常
据新华社柏林11月23日电 德国雷根斯堡大学医院日前发布新闻公报说，该院首次利用俗称“基因剪刀”的基因编辑技术治疗了一名β型地中海贫血患者，并取得阶段性成果。
公报说，这是全球第一个接受CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗的β型地中海贫血病例。患者是一名20岁女性，她在治疗前平均每年需要输血16次，9个月前接受治疗后一直无需接受输血且血液指标正常。
“这些初步的中期成果在我们看来非常积极。”雷根斯堡大学医院主导这项研究的塞利姆·乔尔巴哲奥卢教授说，“对于无法接受其他疗法的患者来说，这种疗法意味着治愈一种可怕疾病。”
β型地中海贫血是一种遗传性血液病，患者体内血红蛋白异常，红细胞无法向身体输送足够氧气。造血干细胞移植是目前临床唯一有效的疗法，但找到合适的捐赠者并不容易。如果没有合适的捐赠者或有其他风险，患者往往只能靠定期输血维持生命，而输血也可能导致严重并发症甚至死亡。
本项研究中，研究人员采用了由弗特克斯生物制药公司和CRISPR治疗公司联合开发的CTX001基因编辑疗法。他们先从患者体内提取造血干细胞，在实验室编辑有关基因后，把患者骨髓中有基因缺陷的干细胞杀死，再将基因编辑过的干细胞输回患者体内，让其生成正常的血细胞。
据介绍，这是一项国际临床研究的一部分。美国、加拿大和欧洲的6个研究中心共计划招募45名β型地中海贫血患者，并在治疗后随访两年以上。
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