患者组织参与药物全生命周期 让更多更好的药惠及更多患者
本报讯“患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略，让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物，但这也对患者组织提出了更高要求，患者组织需要不断提升专业能力。”罕见病发展中心创始人黄如方近日在第二届中国患者组织经验交流会上说。
一直以来，创新药物可及性低是阻碍患者获得生存希望，改善生活质量的突出短板。今年2月发布的《中国罕见病药物可及性报告（2019）》指出，罕见病药品的可及性问题是目前横亘于中国罕见病患者面前最大的困难。药物全生命周期的患者参与，将促进药物研发上市，并客观影响政府决策，从而有效提升药物可及性。从全球经验来看。患者组织在药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期，发挥了重要的作用。
淋巴瘤之家创始人顾洪飞介绍了国外患者组织推动结节硬化症药物研发的案例。该药物在中国的上市，是由中国蝴蝶结结节硬化症罕见病关爱中心推动的。患者组织通过主动联系医生，参与计划并积极组织患者配合临床试验的开展，成功将药物带到了中国患者身边。对此，顾洪飞表示，“类似这样‘从实验台到病床边’的经典案例值得中国的患者组织学习和努力，在药物研发早期阶段参与进来，将患者声音及时反馈给药企，将确保药物开发优先围绕患者的需求进行。”
近几年，越来越多的患者组织开始有意识地收集患者真实世界数据，管理相关患者信息，同时进行数据分析，发布相关疾病领域数据调研报告，将大量证据和需求反馈给国家相关政策制定机构、药企，协助药物研发和政策突破。
北京血友病罕见病中心理事长关涛介绍了中国血友病在药品保障、支付保障、治疗保障所取得的成果，并用数据展示了未来血友病发展方向。他指出“从调研数据中我们看到各地医保报销仍存在较大差距，90%以上报销比例仅占样本量的1.19%，同时致残率高达36%。未来我们还有很长一段路要走。”
对此，北京新阳光慈善基金会发起人、秘书长刘正琛颇有体会：“在政府、医生和患者组织的共同努力下，肿瘤、罕见病等疾病的政策发生了很多变化。未来，患者及患者组织作为相关医疗卫生事业发展中一个非常重要的相关方，将在药物研发、药物政策等全流程中发挥不可或缺的作用，同时在政策推动等方面为各个疾病领域患者提供服务。”
中国抗癌协会康复会会长史安利表示：“打造‘以患者为中心’的医疗卫生生态圈成为未来发展不可阻挡的趋势。在整个生态圈建设中，我们希望企业、患者组织和社会各界共同携起手来，在政府主导下，从新药研发、药物审批、药品准入等方面形成多方参与的协同机制，建立多层次的医疗保障体系，让更多更好的药惠及更多患者。”（魏文）
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