让侏儒症患儿长高?有药能治了!

黄海晨报 2019-06-27 10:01 大字

澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验显示,一种有助调节骨骼发育的药物可显著提高软骨发育不全患病儿童的生长速度,有望让他们长得更高。

软骨发育不全是最常见的一种侏儒症类型,由基因突变引起,患者身材矮小且骨骼生长不成比例,常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。

研究人员介绍,为进一步了解这种药物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人员选取35名5岁至14岁的患儿,开展了临床试验。在总长超过4年的试验中,患儿被分成若干组,在第一年中每天接受皮下注射治疗,但药物用量有所不同。结果显示,受试者平均生长速度提高了50%,其中接受特定剂量药物注射的患儿生长速度最快,且在停药后仍可持续数年。

研究人员说,希望这一研究有助改善软骨发育不全患儿的健康状况,增加他们的身高。目前规模更大的临床试验已经展开。

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